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Alfie Evans, il miracolo della scienza: la notizia arriva a pochi giorni dal decesso del piccolo. Si riaccendono speranze e polemiche

 

Una speranza dalla scienza per i piccoli pazienti colpiti da ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), malattia neurodegenerativa che porta alla distruzione del sistema nervoso centrale dei bambini. Una patologia simile a quella che ha colpito il piccolo Alfie Evans, in quanto appartiene alla stessa famiglia. I ricercatori hanno appena scoperto che può essere bloccata da un nuovo farmaco che rimpiazza l’enzima di cui i pazienti sono carenti. La sperimentazione è stata portata avanti su 23 bimbi in quattro centri internazionali e, fra questi, il Bambino Gesù di Roma. Lo studio, durato 3 anni, ha coinvolto in fase 1 (prima somministrazione di un farmaco negli umani) 23 bambini di varie nazionalità affetti da CLN2 allo stadio iniziale-intermedio. Il test internazionale, i cui risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine, è stato condotto, in parallelo, in 4 diversi Centri: accanto all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù c’era il Centro Medico Universitario Hamburg-Eppendorf di Amburgo, l’Ospedale Great Hormond Street di Londra e il Nationwide Children’s Hospital della Ohio State University a Columbus, negli Stati Uniti. (Continua dopo la foto)

Alfie; Enoc (Bambino Gesù) è a ospedale LiverpoolCome riporta Repubblica, in Italia, al Bambino Gesù lo studio ha coinvolto sei bambini. A tutti i partecipanti è stato infuso, direttamente a livello cerebrale, il farmaco contenente un principio attivo, chiamato cerliponase alfa, che sostituisce l’enzima carente nelle persone colpite da CLN2. L’effetto della terapia è stato considerato dagli esperti “clinicamente significativo”: l’87% dei bambini che hanno completato il trial non ha, infatti, subito il declino motorio e del linguaggio atteso nella naturale evoluzione della patologia.  (Continua dopo le foto)

dentro1 dentro2È “stato dimostrato che questo farmaco può arrestare la progressione della malattia, ma non ristabilire le condizioni neurologiche originarie del bambino – sottolinea Nicola Specchio, responsabile di Epilessie rare e complesse del Bambino Gesù -. Per garantire ai pazienti una qualità di vita ottimale è quindi fondamentale la diagnosi precoce”. La terapia ha già ottenuto l’approvazione dell’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici (Fda) e dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema). Dunque anche altri bambini, nel mondo, stanno beneficiando della sua efficacia documentata. La notizia alimenta le polemiche mai sopite sulla morte del piccolo Alfie.